著者：古澤 久仁彦
FDAの医薬品評価研究センター（CDER）及び生物製剤評価研究センター（CBER）は、新薬の2023年の登録状況；Advancing Health Through Innovation: New Drug Therapy Approvals 2023 を発表した。
CDER
Novel Drug Approvals for 2023
CBER
2023 Biological License Application Approvals | FDA
2023年、FDA CDERは55件の 新規医薬品を承認し、2022 年の 37件 を上回り、2018 年の 59件 に次いで 2 番目に多い数となった。これらの新規医薬品のうち 47件 または 85.5% が標的療法であり、 より個別化された効果的な治療オプションが求められる傾向にある。 承認された画期的新薬は、26 件が低分子、8 件がモノクローナル抗体、4 件が二重特異性抗体、3 件が組換え融合タンパク質、4 件が低分子核酸医薬品 (2 件のアンチセンスオリゴヌクレオチド、1 件の RNA アプタマー、1 件の siRNA を含む)、および 2 件が合成医薬品であった。これらの新薬の標的は、キナーゼ、サイトカイン、酵素、受容体、イオンチャネル、プロテアソームなど、さまざまな生物学的プロセスに広がる。 承認された適応症に関しては、がんが依然として研究開発の主要な焦点であり、新しいがん治療法（14件）が全体の 29.7% を占めた。 免疫系疾患に対する治療法が8件(17%)が続き、神経障害が7件(14.9%)で僅差で3位になった。 血液およびリンパ系の疾患、内分泌および代謝疾患、および感染症がそれぞれ 4 件 (8.5%) を占めた。ポンペ病や発作性睡眠時ヘモグロビン尿症などの希少疾患に対する標的治療薬が徐々に増加している。 これらの疾患には効果的な治療選択肢がないことが多く、このような標的療法の開発が期待されている。 2023年の画期的新薬の承認では、特に標的療法において、医薬品開発の分野で大きな進歩が見られた。
さらに、2023年には4つの画期的な核酸医薬品が承認され、遺伝子治療における重要な節目となった。 その中で、Qalsody (tofersen) は、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の根本的な病因を標的とするように設計された最初の遺伝子治療薬として期待されている。 アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) であるtofersen は、SOD1 変異遺伝子によって生成される mRNA を特異的に標的にし、有毒な SOD1 タンパク質の生成を停止し、ALS の進行を遅らせる。 もう 1つの注目すべき ASO 医薬品である Wainua (eplontersen) は、遺伝性および非遺伝性アミロイドーシス多発性神経障害の治療のため、TTR タンパク質の産生を阻害する目的で販売が承認された。 この革新的なアプローチは、アンチセンス オリゴヌクレオチド リガンド カップリング 技術を利用し、ASO 薬物を細胞表面の特定の受容体に結合するリガンド分子に結合させる。 さらに、Izervay (avacincaptad pegol) は、補体 C5に対する新規の タンパク質阻害剤であり、FDA に承認された 2 番目の RNA アプタマーで、 avacincaptad pegolの承認は、萎縮症 (GA) の分野における変革をもたらす可能性がある。Rivfloza (nedosiran) は、原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) の治療用として世界で 2 番目の siRNA 薬として、2023 年 9 月に FDA によって承認された。 この最新の開発は、これまで難治性だった疾患に対する遺伝子治療の効果が増大していることを示しており、衰弱性疾患に苦しむ患者に新たな希望をもたらしている。
抗体治療の分野では、2つの異なるエピトープまたは抗原に同時に結合できる 4つの画期的な二重特異性抗体の出現が報告されている。 このユニークな二重作用メカニズムにより、標的特異性が強化され、革新的な免疫療法の進歩への道が開かれた。この二重特異性抗体にはCD20とCD3の両方を標的とするエプコリタマブとグロフィタマブが含まれており、さまざまな疾患の治療におけるこのアプローチの可能性を示している。
標的療法は、世界中で承認されている治療法の大半を占め続けている。 しかし、免疫療法は近年、がん治療における重要な手段として浮上しており、特に標的療法と組み合わせることで優れた治療成果をもたらしている。 この組み合わせは腫瘍の免疫回避機構に介入し、それによって免疫細胞の攻撃能力を強化し、最終的には免疫療法の有効性を高める。 標的療法の将来の進歩には、免疫回避機構を特異的に標的とし、免疫細胞と腫瘍の相互作用を妨害して免疫療法の有効性を向上させる新規標的の同定と開発が含まれると考えられている。
2024 年も、シグナル伝達 と標的療法は引き続き標的療法の分野での疾患に焦点を当てた革新的な新薬が登録されると期待される。
CBERは 20件の生物医薬品を承認した。その中で、6件のワクチン、遺伝子治療が含まれている。DMD遺伝子の変異によるALSの治療薬としてElevidysが承認されている。血友病関連に治療薬；ALTUVIIIO、Roctavian、Balfaxarが承認されている。
2022年の承認された新薬は14件、2021年10件で、2023年は大幅に増加した。2019年に登録された21件に近似した件数であった。
新薬の登録の詳細は、以下リンクをご参照ください。
Novel Drug Approvals for 2023 | FDA（日本語訳)
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